雄激素是治疗慢性再生障碍性贫血的首选药物，作用机制可能是刺激肾脏产生红细胞生成素，对骨髓有直接刺激红细胞生成作用（D对）。免疫抑制剂是目前治疗重型再生障碍性贫血（重型再障）的首选药物，能抑制患者T淋巴细胞或非特异性免疫反应。造血细胞因子主要用于重型再障，一般在免疫抑制剂治疗同时或以后使用，有促进血象恢复的作用。