治疗应尽早开始。对婴儿可喂给特制的苯丙氨酸奶粉；幼儿添加辅食时应以淀粉类、水果、蔬菜等低蛋白质食物为主，这些食物中苯丙氨酸含量较少。每日允许摄入苯丙氨酸15～30mg/kg，以维持生长代谢的最低需要；在出生后1个月内开始治疗者智力发育可接近正常，2～3岁以前开始治疗者，尚可限制脑损害的发展，但已发生脑损害后，则难以恢复。3岁以上的患儿使用饮食疗法智力无明显进步，可使神经症状减轻。一般6岁以后可放松严格的饮食治疗，但仍适当控制苯丙氨酸的摄入，治疗应持续到青春期以后。